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Studi effettuati sugli animali, si spera presto nella sperimentazione sull’uomo

Ricerca, le cellule staminali speranza contro la Sma




sma_atrofia_muscolare_spinale_ricerca_studioUna delle sfide della ricerca biomedica d’oggi è la rigenerazione dei tessuti per mezzo delle cellule staminali.

E’ proprio questo l’obiettivo di un progetto che, il centro Dino Ferrari del Policlinico di Milano sta portando avanti, assieme al neurologo Nereo Bresolin, che si occupa da anni di bambini affetti da malattie neuromuscolari, come la Sma – Atrofia Muscolare Spinale.

"Non c'è tempo da perdere. Questi piccoli pazienti li vediamo morire, ogni giorno siamo impegnati per allungare le loro vite. In tutti i modi possibili" – spiega lo scienziato.

Un team di scienziati sta già studiando, infatti, le cellule che hanno permesso al ricercatore giapponese Shinya Yamanaka, nel 2012, di vincere il premio Nobel. Sono le staminali pluripotenti indotte umane (iPSCs).

Alcuni esperimenti con queste cellule sono stati condotti sugli animali, e i risultati ottenuti, secondo Bresolin, permettono di sperare bene: “Siamo vicini alla possibilità di applicarle all'uomo. Stiamo preparando questo passo e credo potremmo iniziare al più presto”.

Sui modelli animali, dopo aver iniettato le cellule nervose a livello spinale, è stato possibile riscontrare alcuni miglioramenti della funzionalità muscolare. Il neurologo spiega che:  “Nelle atrofie spinali manca l'innervazione, manca il neurone che collega il midollo al muscolo. Con questo sistema siamo riusciti a ottenere dei neuroni che si integrano nel midollo spinale e danno supporto e protezione ai neuroni endogeni, inoltre alcuni di essi sembrano poter arrivare al muscolo”.

Nella Sma si ha un’alterazione del gene ‘SMN1’, che fornisce una proteina di essenziale importanza per il funzionamento dei motoneuroni. Esiste però un gene cugino, l’’SMN2’, che è invece presente anche in quei pazienti colpiti dall’atrofia muscolare spinale, producendo però solamente il 20% della preziosa proteina.

I ricercatori stanno cercando di intervenire proprio qui. L’obiettivo è quello di aumentare la produzione di proteina del gene SMN2, attraverso sistemi di modificazione genetica o gli oligonucleotidi antisenso. Questi rimedi permetto infatti di correggere le cellule ricavate dai pazienti, ottenendo così la produzione della proteina SMN1, necessaria per ricostruire il sistema nervoso. I motoneuroni ricavati dalle cellule corrette sono stati quindi trapiantati in un modello transgenico di Sma, migliorandone in maniera significativa il fenotipo.

Il prossimo traguardo da raggiungere è l’esecuzione dei test sull’uomo.

Secondo Bresolin è giusto pensare ai traguardi futuri, spiega però che “prima di tutto oggi c'è la qualità di vita del paziente. E non si può dimenticare il vero lavoro a livello di terapia respiratoria per i problemi a cui vanno incontro questi pazienti, e ancora gli interventi per il raddrizzamento della schiena e per i problemi cardiologici. Tutti aspetti essenziali per mantenere più a lungo in vita il bambino con Sma o distrofia muscolare. Da una parte dunque ci sono le novità, dall'altro il consolidarsi di una realtà che porta all'allungamento della vita del paziente”.

 

Alessio Callari

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